Plano de Saúde Negou Medicamento Off-Label? Descubra Seus Direitos e Como Garantir a Cobertura

Lucas Simon
24 de mai.
7 min de leitura

Neste artigo, explico de forma prática o que são medicamentos off-label, quais são os direitos dos pacientes e o que fazer diante da recusa do plano de saúde.

Quando o Plano de Saúde Deve Cobrir Medicamento Off-Label?

Pacientes que enfrentam doenças graves frequentemente se deparam com a necessidade de medicamentos de alto custo, muitas vezes prescritos para uso off-label — ou seja, fora das indicações aprovadas na bula. Nesses casos, é comum que os planos de saúde neguem a cobertura, alegando que o uso não está previsto contratualmente ou no rol da ANS. No entanto, a Justiça brasileira tem se posicionado de forma favorável aos pacientes, reconhecendo o direito à cobertura desses medicamentos.

Segundo a legislação e a jurisprudência (decisões majoritárias) do STJ, o plano de saúde não pode negar medicamento off-label se:

O medicamento tem registro na Anvisa, mesmo que para outra finalidade.
Há prescrição médica fundamentada.
Existem evidências científicas robustas sobre a eficácia para o caso.

Atenção: O STJ (Superior Tribunal de Justiça) já decidiu que a recusa, nesses casos, é considerada abusiva e fere o direito à saúde do paciente (REsp 1.964.268/SP; EREsp 1.886.929/SP).

O que é medicamento de uso off-label?

Uso off-label é a prescrição de um medicamento para indicação, dose, via de administração ou faixa etária não prevista na bula aprovada pela Anvisa. Não se trata de uso experimental, pois o medicamento já foi aprovado para outros usos e possui perfil de segurança conhecido. O uso off-label é comum em diversas especialidades, como oncologia, reumatologia e oftalmologia, e é respaldado por diretrizes internacionais (ex: ESMO, ASCO, NCCN).

Critérios para Aceitação do Uso Off-Label: Saiba Quando o Plano de Saúde Deve Cobrir Medicamentos “fora da bula”:

O entendimento consolidado é que o simples fato de um medicamento ser prescrito para uso off-label não pode, por si só, justificar a negativa de cobertura. Tanto o STJ quanto a Lei 14.454/2022 reconhecem que o rol da ANS é apenas uma referência básica, e que a recusa só é legítima quando não há respaldo técnico e científico para a indicação.

Assim, a análise da obrigatoriedade de cobertura deve ser feita caso a caso, considerando critérios como o registro do medicamento na Anvisa, a fundamentação médica da prescrição e a existência de evidências científicas que sustentem o uso pretendido.

Registro na Anvisa: O medicamento deve estar aprovado para algum uso no Brasil.
Prescrição médica fundamentada: O médico deve justificar a escolha do medicamento, preferencialmente com base em diretrizes clínicas, estudos científicos ou consensos de sociedades médicas.
Evidência científica: Deve haver respaldo em estudos clínicos, revisões sistemáticas ou metanálises que demonstrem a eficácia e segurança do uso pretendido.
Consentimento informado: O paciente deve ser informado sobre o uso fora da bula e consentir formalmente.

Qual é a diferença entre off-label e experimental?

É importante distinguir o uso off-label de tratamentos experimentais. O uso off-label refere-se à aplicação de medicamentos já aprovados pela Anvisa para indicações não especificadas na bula, enquanto tratamentos experimentais envolvem terapias ainda em fase de pesquisa e sem comprovação científica suficiente.

Off-label: Uso de medicamento aprovado pela Anvisa para indicação não prevista em bula, mas com respaldo científico.
Experimental: Uso de medicamento ainda não aprovado pela Anvisa ou em fase de pesquisa clínica, sem comprovação de eficácia e segurança.

O STJ diferencia claramente os dois conceitos, vedando a cobertura obrigatória apenas para tratamentos experimentais, salvo exceções muito específicas.

Quais medicamentos são para uso off-label?

Não tem como listar quais medicamentos, porque não existe uma lista. Todo medicamento pode ser usado para tratar doenças que não estejam previstas na sua bula — desde que observadas as regras que estabelecemos acima.

No entanto, tem alguns casos mais emblemáticos, por exemplo:

a) Rituximabe:

Aprovação pela Anvisa: Tratamento de linfomas e leucemias.
Uso off-label: Doenças autoimunes, como lúpus e artrite reumatoide.
Jurisprudência: O STJ determinou a cobertura do Rituximabe para lúpus refratário, reconhecendo a evidência científica e a ausência de alternativas eficazes (REsp 1.964.268/SP).

b) Bevacizumabe (Avastin®)

Aprovação pela Anvisa: Câncer colorretal, câncer de pulmão, entre outros.
Uso off-label: Degeneração macular relacionada à idade (DMRI).
Diretrizes científicas: A American Academy of Ophthalmology e o National Eye Institute reconhecem o uso off-label do Bevacizumabe para DMRI, com eficácia similar a outros medicamentos aprovados para essa indicação.

c) Outras situações reconhecidas

Medicamentos para câncer pediátrico, doenças raras, síndromes autoimunes e situações em que não há alternativa terapêutica aprovada.

Quais doenças podem usar medicamento off-label?

Considerando que o medicamento off-label é aquele prescrito (por médico especialista) que não tem a finalidade que a Anvisa aprovou, você já pode imaginar que essas exceções são somente autorizadas em juízo para casos mais graves, como: doenças crônicas, casos oncológicos, e/ou situações em que os tratamentos tradicionais não surtiram efeitos.

Reforço: aqui não estamos falando de medicamentos experimentais. Apesar de não estar previsto na bula, o medicamento possui respaldo médico e científico (é utilizado em outros países, por exemplo). Muitas vezes é a única via viável ao paciente - por isso é só em casos graves e de extremas exceções.

A Lei nº 9.656/98, que regula os planos de saúde, não proíbe expressamente a cobertura de medicamentos off-label. Além disso, a Lei nº 14.454/2022 alterou a legislação para dispor sobre a possibilidade de cobertura de tratamentos não contemplados no rol da ANS, definindo que essa lista constitui apenas uma referência básica para os planos.

Então, assim como no caso do tópico anterior, não tem como listar quais são as doenças, porque não há uma tabela. Depende unicamente do quadro de saúde do paciente e da opinião médica.

O que diz a justiça sobre medicamentos off-label e a cobertura pelo plano de saúde?

O entendimento do STJ é claro:

“É abusiva a negativa de cobertura de medicamento prescrito pelo médico assistente sob a justificativa de que seu uso é off-label, desde que haja registro na Anvisa.”(REsp 1.964.268/SP, Rel. Min. Marco Buzzi, Quarta Turma, julgado em 14/12/2021).

Outro precedente relevante é o julgamento da Terceira Turma do STJ, que decidiu que a operadora de plano de saúde não pode negar cobertura a tratamento prescrito por médico, sob o fundamento de que o medicamento está fora das indicações descritas na bula. A ministra Nancy Andrighi ressaltou que a autoridade responsável por decidir sobre a adequação entre a enfermidade do paciente e as indicações da bula é o médico, e não a operadora do plano de saúde.

“Cabe ao médico, e não ao plano de saúde, decidir qual o tratamento mais adequado ao paciente.”(EREsp 1.886.929/SP, Rel. Min. Nancy Andrighi, Segunda Seção, julgado em 08/02/2023)

Essas decisões reforçam que o direito à saúde e a autonomia médica prevalecem sobre formalidades contratuais e limitações do rol da ANS. O STJ reconhece que a negativa indevida pode gerar indenização por danos morais, especialmente em situações de agravamento do quadro clínico do paciente

Outras decisões recentes, como o AgInt no AREsp n. 2.614.397-SP, AgInt no REsp n. 1.916.594-SP), reafirmam o entendimento do STJ sobre a obrigatoriedade de cobertura mesmo para quimioterápicos orais off-label.

O que fazer se o plano de saúde negar cobertura para medicamento off-label?

Procurar um advogado especialista em direito da saúde contra planos de saúde e entrar com ação judicial com pedido de liminar – dois ou três dias, em média, você já tem uma resposta do judiciário.

O artigo 51, inciso IV, do Código de Defesa do Consumidor (Lei nº 8.078/1990) é frequentemente invocado em decisões judiciais para reforçar a abusividade das negativas de cobertura de medicamentos off-label pelos planos de saúde. Esse dispositivo legal estabelece que são nulas de pleno direito as cláusulas contratuais que coloquem o consumidor em desvantagem exagerada.

No contexto dos planos de saúde, a recusa em custear medicamentos prescritos para uso off-label, quando estes possuem registro na Anvisa, prescrição médica fundamentada e respaldo científico, configura exatamente essa desvantagem exagerada ao consumidor-paciente. Isso porque o plano de saúde, ao negar a cobertura, não apenas desrespeita o direito à saúde do beneficiário, mas também interfere indevidamente na autonomia médica, que é prerrogativa do profissional habilitado para decidir o tratamento mais adequado.

Diversas decisões do Superior Tribunal de Justiça (STJ) — como essas que mencionei acima — e tribunais estaduais têm aplicado o artigo 51, IV, do CDC para declarar abusivas cláusulas contratuais ou práticas que neguem medicamentos off-label, reconhecendo que tais negativas configuram desequilíbrio contratual e violam os princípios da boa-fé e da função social do contrato.

Além disso, a negativa injustificada pode gerar consequências jurídicas adicionais, como a obrigação de custeio imediato do tratamento e o pagamento de indenização por danos morais, dada a gravidade do prejuízo à saúde do paciente.

Se o seu plano de saúde negou a cobertura de um medicamento prescrito para uso off-label, você pode/deve:

Solicitar a negativa por escrito: Peça que a operadora forneça as razões da negativa de forma detalhada.
Reunir documentação médica: Colete laudos, receitas e relatórios que justifiquem a necessidade do medicamento.
Procurar orientação jurídica especializada: Um advogado com experiência em Direito à Saúde poderá analisar o seu caso e, se necessário, ingressar com uma ação judicial para garantir o seu direito ao tratamento.

🚩Toda essa parte administrativa de pedir negativa e reunir documentação você já pode (e deve) contar com o auxílio de um advogado especializado contra planos de saúde, pois essa parte é crucial para a ação judicial.

Conclusão

A jurisprudência brasileira tem reconhecido o direito dos pacientes à cobertura de medicamentos off-label pelos planos de saúde, desde que haja registro na Anvisa e prescrição médica fundamentada. Negativas baseadas exclusivamente na ausência de indicação na bula ou no rol da ANS são consideradas abusivas. Portanto, se você se encontra nessa situação, é fundamental buscar orientação jurídica para assegurar o acesso ao tratamento necessário.

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